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© Kazunori Kataoka et al.
ナノマシンは细胞に取り込まれると膜に取り囲まれます。ナノマシンは膜内の酸性环境を検知して、この膜を光に反応すると不安定化させる薬剤を放出するため、光を照射した细胞の核に选択的に目的の遗伝子が届きます。

がん细胞などの标的细胞に特定の遗伝子を导入する手法は、现在の最先端医疗の研究?开発において非常に重要な技术です。遗伝子导入には细胞に遗伝子を送达する仕组み（デリバリーシステム）が必要であり、これまでウイルスベクターや脂质または高分子から成る遗伝子导入试薬が広く利用され、その有用性が培养细胞や遗伝子の局所的な投与で明らかにされています。しかし、がん治疗や再生医疗をはじめとする遗伝子治疗では、生体内の狙った部位に遗伝子を导入する技术が不可欠である一方、上记のウイルスベクターや遗伝子导入试薬ではそのような选択的遗伝子导入が困难であり、その安全性にも悬念がありました。

今回、东京大学大学院工学系研究科マテリアル工学専攻の片冈一则教授らの研究グループは、従来のデリバリーシステムを超越し、遗伝子导入の効率と选択性に优れた新规デリバリーシステムとして、叁层构造の高分子ミセルを用いて光が照射された标的の细胞に选択的に目的の遗伝子を导入できる（光応答性）ナノマシンを构筑しました。このナノマシンを皮下に肿疡のあるマウスの全身に投与し、固形がんに光を照射することで、固形がんへの光选択的遗伝子导入に世界で初めて成功しました。

本研究で开発したナノマシンは、ウイルスベクター等の従来の遗伝子导入技术と比较して安全性と选択性に优れ、全身投与が可能であることから、がんや动脉硬化などのさまざまな难治性疾患の遗伝子治疗への応用が期待されます。

论文情报

Takahiro Nomoto, Shigeto Fukushima, Michiaki Kumagai, Kaori Machitani, Arnida, Yu Matsumoto, Makoto Oba, Kanjiro Miyata, Kensuke Osada, Nobuhiro Nishiyama, and Kazunori Kataoka,
“Three-layered polyplex micelle as a multifunctional nanocarrier platform for light-induced systemic gene transfer”,
Nature Communications Online Edition: 2014/4/2, doi: 10.1038/ncomms4545.

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