春雨直播app

患者数が極めて少ないまれな疾患（希少疾患）の1つに、子供の肝臓に関する病気で、無治療の場合には思春期前に肝不全に陥り、死に至る難病があります。この難病は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis type 2; PFIC2)と呼ばれ、Bile Salt Export Pumpと呼ばれる遺伝子の変異が原因となる疾患です。PFIC2に対する治療法は現状では、肉体的、金銭的に負担の大きい肝移植のみであることから、薬物による治療法の開発が切望されています。

© 林　久允　フェニルブチレートの投与試験開始前(左)、投与試験終了後(右)に提供された肝組織の病理組織観察（生体より採取した組織から作成された顕微鏡標本に形態的な変化が見られるかを観察する方法）を行った。フェニルブチレートの服用により、PFIC2患者に特徴的な病理像である胆汁栓(矢印)、巨細胞性変化(*)が減少した。

今回、东京大学大学院薬学系研究科の林久允助教、楠原洋之"教授らの研究グループは、独协医科大学越谷病院、済生会横浜市东部病院と共同で、笔贵滨颁2患者を対象とした临床研究（病気の予防や诊断、治疗方法の改善や、病気の原因を明らかにする等を目的とし、人を対象として実施される研究）を実施し、尿素を合成する仕组みに异常が生じる尿素サイクル异常症の治疗薬として承认されているフェニルブチレートという医薬品が、笔贵滨颁2に対して副作用なく、治疗効果を示すことを见出しました。フェニルブチレートの服用により、笔贵滨颁2患者の肝机能に関する生化学検査値は正常化し、笔贵滨颁2に特徴的な肝臓の病理组织学的所见である胆汁の色素が詰まった状态を表す胆汁栓、巨细胞性変化は着明に改善しました。

今后、治験（薬事法上の承认を得るために実施される临床试験）を経てフェニルブチレートの笔贵滨颁2に対する効能が追加承认されれば、肝移植に代わる新规治疗法として普及することが期待されます。

プレスリリース

论文情报

Sotaro Naoi, Hisamitsu Hayashi*, Takeshi Inoue, Ken Tanikawa, Koji Igarashi, Hironori Nagasaka, Masayoshi Kage, Hajime Takikawa, Yuichi Sugiyama, Ayano Inui, Toshiro Nagai, and Hiroyuki Kusuhara,
“Improved liver dysfunction and relieved intractable pruritus after 4-phenylbutyrate therapy in a patient with progressive familial intrahepatic cholestasis type 2”,
The Journal of Pediatrics Online Edition: 2014/2/5, doi: 10.1016/j.jpeds.2013.12.032.

リンク