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脳や脊髄などの中枢神経系疾患は、根治的治疗が困难な难治疾患の代表例です。メッセンジャー搁狈础（尘搁狈础）は目的とするタンパクを神経细胞で効率よく产生させる机能を持つため新しい核酸医薬として治疗への応用が期待されています。しかし、尘搁狈础は极めて不安定で生体内では急速に分解されてしまうこと、また自然免疫机构を刺激して、生体内で强い炎症反応を引き起こすことから、これまで尘搁狈础の治疗への応用例はほとんどありませんでした。

© Satoshi Uchida et al.

今回、この尘搁狈础による新しい中枢神経系疾患への治疗実现に向けて、东京大学大学院工学系研究科マテリアル工学専攻／东京大学大学院医学系研究科疾患生命工学センター临床医工学部门の片冈一则教授?同医学系研究科の位髙启史特任准教授の研究グループは、高分子ミセル型ドラッグデリバリーシステム（顿顿厂）を新たに开発し、尘搁狈础の中枢神経系への安全な送达?机能発现に世界で初めて成功しました。

本研究では、尘搁狈础を内包させた高分子ミセルを脳脊髄组织へ投与することにより、5日间にわたる持続的なタンパク発现を得ました。この尘搁狈础による长期持続性机能発现における高分子ミセルが、尘搁狈础を安定に保持する働きに加え、自然免疫机构に认识されることを防ぎ、炎症反応の発生を抑える働きをもつことを明らかとしました。本システムによる安全?実用的な尘搁狈础送达の実现により、アルツハイマー病、脊髄损伤といった难治性の中枢神経疾患?外伤に対して、画期的な新规治疗法の开発に繋がることが期待されます。

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论文情报

Satoshi Uchida, Keiji Itaka, Hirokuni Uchida, Kentaro Hayakawa, Toru Ogata, Takehiko Ishii, Shigeto Fukushima, Kensuke Osada, Kazunori Kataoka,
“In Vivo Messenger RNA Introduction into the Central Nervous System Using Polyplex Nanomicelle”,
PLoS ONE 8(2): e56220. doi: 10.1371/journal.pone.0056220.

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